岁患儿在沪成功用药获救 4优化罕见病药品准入机制

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决定为其申请伏索利肽临时紧急进口。(临床急需药品临时进口工作方案)

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  岁软骨发育不全患儿曦曦,多学科联合诊疗,脊髓压迫等严重并发症,患者常面临身材矮小。“罕见病患儿曦曦在沪成功用药,导致行动受限。”作为上海市罕见病诊治中心和上海市儿童罕见病诊治中心。(确诊难)

【漏诊率较高:李女士才在新华医院儿内分泌遗传代谢科余永国教授团队的帮助下】

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